镰状细胞基因疗法带来新希望，但可及性仍是重大难题

核心要点 新型基因疗法为镰状细胞病患者带来前所未有的希望，Casgevy与Lyfgenia有望让大量符合条件的患者不再遭受剧烈疼痛危象。